生物谷讯/ --近日，刊登在国际著名杂志Angewandte Chemie International Edition上的一篇研究报告中，来自斯克利普斯研究所（TSRI）的研究者开发出了一种新型方法，通过设计一种可以识别并且使得RNA分子靶标失活的分子来改变活细胞中RNA的功能。研究者设计出的新型分子使得RNA失活后可以引发营养不良性肌强直症。

    研究者Matthew Disney表示，这种新型方法就是通过使用小型分子来使得细胞中的RNAs失活，这就为开发一系列的新型疗法提供了新的道路。我们都知道基因表达可以通过诱发信使RNA的降解来控制，当然我们也可以通过募集一系列的化合物来分裂这些分子，当一系列的化合物可以在体外诱导RNA分裂时，到目前为止，科学家们在活细胞内并没有成功诱导RNA分裂。

    研究者开发出的小型分子，其可以以RNA为靶点来引发I型强直性肌营养不良症，伴随有产生羟自由基的分子产生。当小型分子识别到了靶点后，羟自由基便会被释放来分裂疾病相关的RNA，从而缓解疾病的症状。研究者强调，尽管化合物可以产生高效的活性自由基，但是化合物只是在相对有效的剂量下无毒。

    研究者表示，我们首次鉴别出了优先的RNA结构元件或者结合小型分子的序列，随后我们观察了疾病相关的RNAs的这些元件，并且开发出与其结合的分子来增加亲和力，从而特异性地针对这些元件进行作用。

    I型营养不良性肌强直症会引发RNA的缺失，就是熟知的“三联体重复”，会引发一系列的蛋白质剪接异常情况发生，疾病症状的可变包括一系列肌肉问题，白内障、心脏缺陷和激素改变等。

    这项新型研究的应用价值包括与其它疗法结合的新型癌症疗法，这项研究可以帮助研究者开发出RNA功能的化学探针或者开发出探测RNA结构的工具，对于相关疾病的治疗提供了极大的帮助和希望。