肌营养不良症是一种肌肉呈进行性变性的遗传性疾病。肌营养不良症，除了非炎性肌肉变性外，还呈现出脂肪蓄积、血清肌酸激酶(CK)上升、各种同工酶异常以及肌红蛋白变性等多向性变化。本病有X染色体隐性的肌萎缩病型、Becker型，常染色体显性的颜面肩胛上腕型、常染色体隐性的肢带型，先天型等多种遗传方式。发病时机和临床经过也是多种多样的。作为人的肌营养不良的模型动物，1956年就发现了肌营养不良性雏鸡，其症状仅见于骨骼肌，所以被作为肌源性疾病动物模型而被广为利用。临床表现是，患病雏鸡不能由仰卧位站立起来，鸡的羽翼缺乏柔软性，呈僵直状，胸肌明显肥大，肌肉颜色不透明，病鸡的寿命和正常鸡没有大的差别。通过对412和413两个品系鸡的改良，培育出发病快、肌肉脂肪少的常染色体隐性遗传的肌营养不良鸡种。随后又通过转基因技术培育出多种小型化肌营养不良鸡。

肌营养不良症小鼠作为进行性肌营养不良症的动物模型，现在应用最多的肌营养不良症小鼠是2个同基因异系的小鼠，即129/Re-dy系和把dy基因转入C57BL/6J系而建立起来的(357BL/6J- dy系。这两个系异性交配产生的F1(129B6 F1)小鼠被广泛应用于实验研究。在WK/Re J品系中发现dy的复等位基因dy2J，用基因转入技术建立起C57BL/6J-dy2J品系。在WK/Re J—dy2J小鼠中由dy2J表现出来的症状比dy表现出来的症状更为稳定，动物的寿命也更长，能生存1年以上。在C57BL/6J系的遗传背景中dy2J和dy小鼠所表现的症状几乎相同。出生2周后即可见临床症状。开始时后肢萎缩，继而发展到前肢，逐渐侵蚀到胸肌，引起呼吸困难，或因不能摄食，约经5个月的时间死亡。本模型小鼠的体格较同窝的正常小鼠明显瘦小，疾病的末期出现脊柱后屈。动物常伴发肺炎和肾结石。dy纯合体小鼠的睾丸、卵巢都能发育成熟，但没有生殖能力。寿命受饲养环境的影响，平均为4～5个月。骨骼肌病理组织学变化和人的进行性肌营养不良症相似，生后6～8周的小鼠肌纤维坏死最为明显。dy/dy小鼠存活率很低，只有少数的动物可以活到10周以上，无繁殖力。繁殖通常采用杂合体个体同胞交配的方法。

近来报道水貂中存在一种非强直性肌营养不良症，表现为全身骨骼肌进行性变性。水貂肌营养不良症系常染色体隐性遗传，与人类的Duchenne肌营养不良症相比，疾病的发生与发展均较慢。就病程而言，本动物模型类似人类的肢带型、面肩肱型、少儿常染色体隐性遗传的肌营养不良症。另外有一种被命名为肌营养不良(myodystrophy, MYD)的小鼠，它是萎缩性肌紧张症模型动物。仓鼠中已知的有BIO、146品系。这些动物肌营养不良症的发病率几近100％。Duchenne型肌营养不良症(Duchenne muscular dystrophy, DMD)是一种致死性的X连锁隐性遗传性肌病，以骨骼肌膜缺乏抗肌萎缩蛋白为特点。最常用的DMD动物模型是 CA7BL/10ScSn mdx鼠。mdx鼠来源于C57BL/10克隆的自然突变，mdx小鼠被认为是X连锁隐性遗传的DMD的良好动物模型。dystrophin与utrophin基因双敲除鼠可用作DMD模型鼠。mdx/utrn-/-鼠病情更严重，与人的DMD更相似。

肌聚糖(β-sarcoglycan)基因剔除小鼠(BSG-/-)：BSG-/-鼠生后2周即可见进行性肌营养不良的骨骼肌的病理改变，而且随年龄的增长而加重。肌纤维的变性在第4～8周时最重，大约14周时 BSG-/-鼠的骨骼肌出现再生现象，BSG-/-鼠心脏表现一些较大的纤维化灶(Division of Cell Biology, National Institute of Neuroscience, National Center of Neurology and Psychiatry, Japan)。