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Nat Commun：基因疗法治愈哺乳动物杜氏肌营养不良症

2017年08月07日来源：科技日报作者：科技日报责任编辑：admin

摘要：英法合作团队在25日出版的《自然·通讯》杂志发表论文称，他们以狗为动物试验模型开发的基因疗法，成功治好了杜氏肌营养不良症（DMD），为下一步开展人类临床试验铺平了道路，向治愈人类DMD患者迈出重要一步。

英法合作团队在25日出版的《自然·通讯》杂志发表论文称，他们以狗为动物试验模型开发的基因疗法，成功治好了杜氏肌营养不良症（DMD），为下一步开展人类临床试验铺平了道路，向治愈人类DMD患者迈出重要一步。

DMD患儿均为男性。在新出生的男婴中，每5000人就有一人会患上此病。这些患儿在几岁时就会表现出肌无力症状，如行走缓慢、跑步时容易跌倒、上楼和下蹲困难、走路呈典型鸭步等；一般到15岁之前，会恶化到无法自己行走，依靠轮椅生活；随后各种肌无力、呼吸及心脏问题相继出现，病人很少能活到40岁。

科学家们认为，DMD由一种与抗肌萎缩蛋白有关的基因变异引起，这些基因变异会影响抗肌萎缩蛋白的生成，进而影响肌肉的健康和功能。新研究中，法国南特大学和英国伦敦大学的科学家合作，研发出一种新型基因转移疗法，成功恢复了实验狗体内抗肌萎缩蛋白的表达。

负责抗肌萎缩蛋白生成的基因包含230万个碱基对，是“体型庞大”的人体基因之一，现有腺相关病毒载体很难将这么大的基因载入患者体内。研究小组将抗肌萎缩蛋白基因进行了“压缩”，只选取了其中关键序列的基因片段，制作出功能性缩微版抗肌萎缩蛋白，并成功利用腺相关病毒载入12只DMD狗的体内。

研究表明，向这些狗仅注射治疗一次，两年来这些狗的病情被成功抑制，不但临床症状稳定，肌肉功能还得到了很大程度的恢复。

研究人员表示，他们的基因疗法首次表现出对DMD的长效治疗潜力，基因表达和临床效果维持了两年之久，而且没发现任何毒副作用和对这些转基因制剂的免疫排斥。研究人员称，DMD是基因疗法长期以来的重点研究对象，现在只需足够资金，这项研究就能马上进入人体临床试验。

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