学术文章
聚焦基因治疗的扩张型心肌病模型构建及进展
2024年01月23日
来源：中国实验动物学报2023年第11期
作者：陈玉林 蒋虎刚 安涛 李雯 严春艳 黄倩 刘凯 李应东 赵信科
责任编辑：lascn
摘要：本文综述了基因层面的扩张型心肌病啮齿类动物及大动物模型的研究,提出可 进行基于当前研究基础上的非人灵长类扩张型心肌病模型的理念,为今后有针对性地研究致病机制以及临床治疗 提供新思路。
扩张型心肌病是引起心力衰竭的主要疾病之一,存在病因学异质性。 近 1 / 4 扩张型心肌病患者与 遗传相关,心室扩大和心肌收缩功能障碍是该病的主要特征。 核纤层蛋白 A(Lamin A,LMNA)基因突变是遗传性 扩张型心肌病的重要病因,心律失常是 LMNA 突变遗传性扩张型心肌病的重要临床表征。
近年来基于 C57 / B6 遗 传背景小鼠聚焦基因治疗的啮齿类动物扩张型心肌病模型构建及其干预是研究的热点,对犬和猪等大动物模型构 建也有一定的研究。 大动物尤其是非人灵长类动物是更贴近人的理想模型,但目前对于非人灵长类动物的心脏疾 病模型并未涉及扩张型心肌病,故本文综述了基因层面的扩张型心肌病啮齿类动物及大动物模型的研究,提出可 进行基于当前研究基础上的非人灵长类扩张型心肌病模型的理念,为今后有针对性地研究致病机制以及临床治疗 提供新思路。
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